神经肿瘤是指来源于中枢神经系统——脑和脊髓的肿瘤。化疗是指通过化学药物来直接杀死肿瘤细胞，或通过遏制肿瘤细胞增殖，或作用于肿瘤血管等途径来治疗肿瘤。神经肿瘤化疗是神经科学和肿瘤学的交叉学科，神经肿瘤化疗医生既要精通肿瘤内科学知识，又要具备神经科学知识。在欧美知名肿瘤中心都有神经肿瘤化疗科，而国内目前仅在北京有专业的神经肿瘤化疗科。需要化疗的神经肿瘤临床常见的有：胶质瘤、生殖细胞肿瘤、髓母细胞瘤、原发中枢神经系统淋巴瘤、原始神经外胚层瘤、非畸胎瘤样/横纹肌样瘤、脉络丛乳头状癌、恶性脑膜瘤等。

生殖细胞肿瘤、髓母细胞瘤、脑干胶质瘤、视路胶质瘤、非畸胎瘤样/横纹肌样瘤、脉络丛乳头状癌等多见于儿童。幕上胶质瘤、原发中枢神经系统淋巴瘤、恶性脑膜瘤等多见于成人，青状年及老年人两个发病年龄高峰。常常以头痛、恶心、呕吐、癫痫发作(如突发抽搐、口吐白沫等)、多饮多尿、眼睑下垂、视力下降、视物双影、走路不稳、肢体肌力下降等症状起病。有时会以突发颅内出血、昏迷而发现脑肿瘤。也可能早期无症状，体检或外伤后偶然发现。

1.神经肿瘤化疗意义

⑴化疗防治脑肿瘤复发：由于恶性脑肿瘤的侵袭性生长特性，及部分脑肿瘤解剖位置的特殊性，难以大范围地彻底切除，残留的脑肿瘤细胞成为日后复发的根源。手术后辅以放疗可以提高有些脑肿瘤的治疗效果，但由于放射线剂量的限制及有部分脑肿瘤对放疗不敏感，大多数还是难免复发。化疗对进一步杀灭残存肿瘤细胞防治复发有很重要的作用。

⑵化疗可以降低鞍区生殖细胞瘤的放疗剂量：减轻放疗对垂体内分泌功能(生殖、发育等)，以及对视力的不良影响。

⑶术后有肿瘤残留者，化疗可提高二次手术全切率：如间变性室管膜瘤经化疗缩小肿瘤后，有可能使不能全切的肿瘤成为能够全切的肿瘤，从而提高手术疗效，延长生存期。

⑷大剂量化疗是三岁以下恶性脑肿瘤患儿的重要治疗方法：由于放疗对三岁以下幼儿有明显的神经毒性和有害的神经认知损伤，通常情况下三岁以下患儿不宜放疗;大剂量化疗对髓母细胞瘤、间变性室管膜瘤、原始神经外胚层瘤等脑肿瘤幼儿，是减少复发和延长生存的重要治疗方法。

⑸化疗是原发中枢神经系统淋巴瘤的首选治疗：也即最有效的治疗。活检明确病理诊断后，尽快开始化疗。

2.神经肿瘤化疗适应证

⑴胶质瘤  包括儿童和成人幕上胶质瘤、脑干胶质瘤、脊髓胶质瘤等。多形性胶质母细胞瘤是恶性程度最高的胶质瘤，化疗可使敏感病人的2年生存率提高36%(从10%到46%)，中位生存时间延长9.6个月(从12.1到21.7个月)。

⑵髓母细胞瘤  对化疗敏感，但易复发、播散。25%-35%的髓母细胞瘤发生在小于3岁的儿童。由于不成熟的脑组织对放疗诱导的认知缺陷敏感，从而限制了放疗在婴幼儿的使用，单纯术后高强度化疗可使小于3岁儿童5年生存率达到66%。大于3岁的髓母细胞瘤患者需在放疗后行足够周期数的化疗。

⑶生殖细胞瘤  通常对化疗敏感，大多数肿瘤可缩小、消失;先做化疗，化疗后再行放疗可减低放射线剂量，尽可能避免放射性损伤对患者生长、发育等内分泌功能的不良影响。

⑷原发中枢神经系统淋巴瘤  具有弥漫浸润的特点。立体定向活检明确病理后，首选治疗为含大剂量甲氨蝶呤的联合化疗方案。有效治疗后，患者中位生存期长，60岁以下患者中位随访10年，74%存活。在部分复发患者，挽救化疗也有效。

⑸其他  恶性脑膜瘤、非畸胎瘤样/横纹肌样瘤、原始神经外胚层瘤(PNET)、松果体实质细胞肿瘤、松果体母细胞瘤、脉络丛乳头状癌等脑和脊髓恶性肿瘤。